今年8月底,Small期刊发表了武汉大学人民医院沈吟教授团队题为:
“Engineered Extracellular Vesicles for Delivery of an IL-1 Receptor Antagonist Promote Targeted Repair of Retinal Degeneration”(工程化细胞外囊泡促进视网膜变性疾病的靶向修复)的研究课题,这项突破性成果被中疾控报道出来。
视网膜变性疾病(Retinal Degeneration,简称RD),神经视网膜成分主要是光感受器(PR)和下面的视网膜色素上皮(RPE),它们的持续损失会导致进行性视觉退化疾病。(1)
遗传性视网膜变性疾病(IRDs)会导致视力丧失,是全球范围内不可逆性致盲的主要原因。
原文报道原理如下(2):
与MSCs相比,EVs具有优异的生物相容性、低免疫原性和细胞毒性、包裹内源性生物活性分子的能力以及穿透血脑屏障的能力。
小胶质细胞是中枢神经系统(CNS)中的常驻的免疫细胞,被视为大脑和视网膜的免疫系统的看门狗。来自临床和实验室研究的大量证据表明,几乎所有视网膜色素变性(RD)疾病都有小胶质细胞活化。通过靶向小胶质细胞调节其异常激活,增强其神经保护功能,可能是治疗RD的新策略。
(工程化anakinra cRGD-EVs的制备及其通过免疫微环境操作,促进视网膜变性的靶向修复示意图)
工程化的外泌体基于cRGD-EVs的靶向给药系统可用于递送治疗药物以改善RD,具有良好的临床治疗视网膜色素变性的潜力。
参考资料
https://mp.weixin.qq.com/s/LfzRKeMPwaRWchgGigRiRA
https://www.chinacdc.cn/gwxx/202308/t20230823_269059.html