新技术报道 | 武大人民医院沈吟团队研发工程化细胞外囊泡促进视网膜变性疾病的靶向修复

今年8月底，Small期刊发表了武汉大学人民医院沈吟教授团队题为：

“Engineered Extracellular Vesicles for Delivery of an IL-1 Receptor Antagonist Promote Targeted Repair of Retinal Degeneration”（工程化细胞外囊泡促进视网膜变性疾病的靶向修复）的研究课题，这项突破性成果被中疾控报道出来。

视网膜变性疾病

视网膜变性疾病（Retinal Degeneration，简称RD），神经视网膜成分主要是光感受器(PR)和下面的视网膜色素上皮(RPE)，它们的持续损失会导致进行性视觉退化疾病。^（1）

糖尿病性视网膜病、Stargardt病和色素性视网膜炎，包括我们上个月刚科普过的爆文年龄相关性黄斑变性(AMD)都属于其中一类。（点击这里可跳转）

遗传性视网膜变性疾病（IRDs）会导致视力丧失，是全球范围内不可逆性致盲的主要原因。

沈吟团队该项研究通过膜融合技术开发了一种纳米给药系统，能够实现对视网膜变性疾病的精准靶向修复，具有良好的临床治疗潜力。

原文报道原理如下^（2）：

前期研究显示，间充质干细胞（MSCs）可以通过免疫调节和抗炎作用，改善视网膜退化。细胞外囊泡（Evs）是一类约100纳米的脂膜小泡，既是细胞间相互通讯的必要成分，也参与了各种病理生理的不同阶段。

与MSCs相比，EVs具有优异的生物相容性、低免疫原性和细胞毒性、包裹内源性生物活性分子的能力以及穿透血脑屏障的能力。

此外，EVs的脂质双分子结构使其成为体内应用的理想药物载体。我们通过工程改造增强EVs的细胞和组织选择性，可以提高治疗的效果。

小胶质细胞是中枢神经系统（CNS）中的常驻的免疫细胞，被视为大脑和视网膜的免疫系统的看门狗。来自临床和实验室研究的大量证据表明，几乎所有视网膜色素变性（RD）疾病都有小胶质细胞活化。通过靶向小胶质细胞调节其异常激活，增强其神经保护功能，可能是治疗RD的新策略。

（工程化anakinra cRGD-EVs的制备及其通过免疫微环境操作，促进视网膜变性的靶向修复示意图）

在本研究中，将环状RGD（cRGD）肽（Arg-Gly-Asp-Phe-Val）修饰在MSC衍生的EVs表面，可使EVs产生对小胶质细胞的整合素αvβ3的靶向定向的作用，进行药物和神经保护因子优先联合治疗。

工程化的外泌体基于cRGD-EVs的靶向给药系统可用于递送治疗药物以改善RD，具有良好的临床治疗视网膜色素变性的潜力。

相信未来，在更多科研团队的持续努力下，有更多治疗视网膜变性疾病新技术新手段出现，为更多的患者带来光明。

参考资料

1.2017细胞梦工厂.

https://mp.weixin.qq.com/s/LfzRKeMPwaRWchgGigRiRA

2.疾病预防控制中心.

https://www.chinacdc.cn/gwxx/202308/t20230823_269059.html