新技术报道 | 科学家开发了一种利用多能干细胞部分恢复视网膜功能的新方法

视网膜是眼球后部最内层组织，由神经感觉层与色素上皮层组成，结构精细复杂。

视网膜退行性疾病是主要的致盲疾病之一，以视网膜色素上皮细胞和光感受器细胞进行性减少为主要特征。

一旦发生，患者的视觉功能会逐渐丧失直至失明，不可逆转，目前还不能治愈。

常见的视网膜退行性疾病主要包括年龄相关黄斑变性（点击这里可以跳转）、视网膜色素变性、Stargardt病和糖尿病视网膜病变等。

临床上视网膜退行性疾病的治疗多以抗炎和营养神经等方法为主，但作用有限，不能有效恢复受损视网膜色素上皮细胞、光感受器细胞和视网膜神经细胞功能。

近期，医学界终于有好消息传来。

杜克-新加坡国立大学医学院与卡罗林斯卡学院等机构的研究人员开发了一种新方法，能够促进人类胚胎干细胞（hESCs）分化为感光祖细胞，将这些细胞移植到实验模型中可以部分恢复视网膜功能。^（1）

研究成果发表在《Molecular Therapy》期刊，标题为“Photoreceptor laminin drives differentiation of human pluripotent stem cells to photoreceptor progenitors that partially restore retina function”。

首先，研究人员生产出重组人视网膜层粘连蛋白亚型LN523，并用质谱分析法对其进行鉴定。其次，研究人员将LN523添加到细胞培养基质中，并进行单细胞转录组、免疫组化、畸胎瘤检测和聚类分析。

结果显示，LN523能够促进hESCs分化为感光祖细胞，且没有畸胎瘤形成的风险；第32天hESCs衍生的感光祖细胞与第80～82天的胎儿视网膜细胞相似。

随后，研究人员将hESCs衍生的感光祖细胞移植到模型小鼠视网膜上，通过全视野视网膜电图进行评估，结果表明，移植4周后，小鼠的视力有所改善。此外，在兔子的退化视网膜中也诱导了感光细胞的生成。

该研究显示出干细胞疗法在治疗由光感受器丧失引起的视力退化和失明等方面具有广阔前景，也为运用干细胞疗法治疗视网膜退行性疾病奠定了良好基础。

参考资料

（1）.中华人民共和国技术部

https://www.most.gov.cn/gnwkjdt/202305/t20230518_186150.html